干细胞技术是医学革命热点,已成为我国战略性新兴资源。近年来,我国高度重视干细胞临床技术发展,并将干细胞及生物技术,纳入国家重点规划。

  在2021年全国两会期间,全国人大代表、蓝光控股集团董事局主席杨铿建议,政府大力推进干细胞临床转化机制革新,建设专项机构、有机融合各相关方,并搭建资金引导平台和人才培养体系,以加快生物医学领域战略新兴产业孵化。

  干细胞技术临床转化面临三大问题

  杨铿代表认为,干细胞技术临床转化进程亟待加速,但在推进过程中仍存在三大问题需要解决。

  一是政策层面,目前我国针对干细胞产业虽然制定了数项法规指南,但从整个行业来看,在已有干细胞法律法规和标准体系框架下,仍然存在很多不明确的地方,如:细胞质量缺乏体系化检验标准、干细胞临床应用缺乏有效依据和细节化指导原则等问题。

  二是机制层面,我国干细胞实行双轨制监管模式,临床研究实行机构和项目双备案制,由国家卫健委统筹药监局监管;干细胞新药注册试验由国家药监局进行审批和监管。对干细胞这种新兴领域部门间的认定标准不统一,造成产品/技术报批过程反复,干细胞临床转化创新成果形成周期拉长。

  三是企业层面,干细胞技术创新及临床转化具有周期长、研发投入高、风险性高等特点,且技术开发、工程转化到临床应用的全周期可能因地缘政治原因形成“孤岛”。导致我国企业开发干细胞技术到临床应用产品转化率极低。

  五大建议创新干细胞临床转化机制

  针对干细胞技术临床转化存在的以上问题,杨铿代表提出五大建议。

  首先,制定干细胞临床转化创新全产业周期的监管和督导政策。具体来说,就是要构建覆盖干细胞技术创新的研发、临床、生产工艺、质量标准、审评审批和商业化的全产业周期监管、督导政策和操作细则,以及细化推进措施,形成法律、法规、指南三层完整架构。

  其次,升级监管机制,有机融合监管方和技术创新方合作模式。包括:建设由监管机构运营的干细胞临床转化信息和审评信息平台;建设监管机构、检测机构和技术创新方联动合作模式;建设健全、广泛、公开、统一的质量评价体系。

  第三,加强干细胞临床转化创新实施机构的实施统一性和便捷性,建设干细胞临床转化专项机构。一方面,建立全国性干细胞临床转化指导机构;另一方面,全国设点建设以干细胞再生医学技术为核心的慢性病治疗中心。

  第四,搭建干细胞技术创新和转化的资金平台,推动产学研一体化,并着力建设健全干细胞产业供应链上中下游,防止全球单边趋势、技术封锁、突发性疫情带来的影响扩大。

  第五,全面开展干细胞再生医学领域人才培养。这就要求,建设以科技成果的学术和市场价值体现为目标的培养和评价机制,充分发挥“指挥棒”的作用引导高校、医疗科研单位培育干细胞领域人才,激发研发活力,实现我国干细胞技术临床转化的厚积薄发。

  “政府大力推进干细胞临床转化机制革新,建设专项机构、有机融合各相关方,并搭建资金引导平台和人才培养体系,必将极大提升干细胞技术创新及转化速度。”杨铿表示,“这也将为解决人口老龄化带来的医疗和社会负担提供强有力的推手,为我国实现伟大的百年目标打下坚实基础。”